O Zolgensma foi lan\u00e7ado em 2019 pelo laborat\u00f3rio Novartis e basta uma \u00fanica dose dele para fazer a doen\u00e7a da atrofia muscular espinhal (AME) regredir para o resto da vida. A boa not\u00edcia \u00e9 que a efic\u00e1cia do rem\u00e9dio \u00e9 de 97%. No entanto, a m\u00e1 not\u00edcia \u00e9 que trata-se do rem\u00e9dio mais caro do mundo: uma dose custa a bagatela de US$ 2,1 milh\u00f5es \u2013 cerca de R$ 12 milh\u00f5es.<\/p>\n\n\n\n
A AME \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara, degenerativa e progressiva. A taxa de mortalidade dos beb\u00eas diagnosticados com essa doen\u00e7a antes de um ano de vida \u00e9 de 90%. Os que sobrevivem, infelizmente, n\u00e3o costumam ir muito longe. A expectativa de vida para a forma mais grave da AME, principal causa gen\u00e9tica de mortalidade infantil no mundo, n\u00e3o passa de dois anos. <\/p>\n\n\n\n
O Zolgensma \u00e9 um rem\u00e9dio que pode reverter a AME, uma doen\u00e7a que n\u00e3o tem cura. A dose do rem\u00e9dio \u00e9 capaz de substituir o gene SMN, defeituoso, por uma c\u00f3pia normal. Ele usa a tecnologia de vetor viral, a mesma empregada em algumas das vacinas contra Covid. <\/p>\n\n\n\n
Fonte: Super Interessante <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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